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Depuis que le génome humain a été cartographié en 2001, les scientifiques ont trouvé de nouvelles façons de le manipuler : en intervenant pour supprimer les gènes ou les séquences d'ADN en cause qui peuvent contribuer à la maladie, et en corrigeant les mutations qui peuvent affecter la santé des personnes. Aussi remarquables que soient ces avancées, elles n'ont toutefois eu qu'un impact limité sur la santé des personnes.