Des chercheurs de Stanford éditeront des gènes de patients atteints de maladies mortelles

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TN Remarque: L’édition de gènes sur des êtres humains vivants est une pente glissante, quelle que soit la logique utilisée pour le justifier. Une fois qu'un gène réplicable est introduit dans le corps, il peut modifier l'ADN de chaque cellule du corps et, s'il est hérité, il peut transmettre le gène à la progéniture.  

De minuscules flacons de cellules sanguines récemment réparées prospèrent dans un incubateur de Stanford, preuve qu'une nouvelle technique puissante d'édition de gènes corrige des gènes errants causant tant de souffrances humaines.

Jusqu'à récemment, la thérapie génique était laborieuse, grossière et dangereuse pour les tests sur l'homme. Mais la nouvelle technologie, appelée CRISPR-Cas9, agit comme un scalpel microscopique, réalisant une chirurgie génomique avec une précision, une efficacité et un prix abordable, jadis considérées comme inimaginables.

Les recherches menées à la Stanford School of Medicine, sous la direction du Dr Matthew Porteus, s'inscrivent dans un mouvement de recherche accéléré rendu possible grâce à cette nouvelle technique visant à guérir des maladies génétiques telles que la drépanocytose et la dystrophie musculaire. Ces laboratoires progressent régulièrement grâce à des essais sur cellules et sur des animaux, alors que les entreprises de biotechnologie naissantes collectent des sommes importantes nécessaires à la commercialisation des traitements.

«Maintenant, avec de nombreuses personnes - des centaines ou des milliers de laboratoires - travaillant avec CRISPR, cela signifie que la possibilité de trouver un moyen de guérir les patients atteints de maladies augmente considérablement», a déclaré Porteus, professeur agrégé de pédiatrie et pionnier de l'édition de gènes. .

En utilisant la toute première usine de fabrication de cellules du campus, qui doit être achevée ce printemps, l'équipe de Stanford vise à lancer des essais sur l'homme en 2018. Les chercheurs ciblent deux maladies sanguines graves - la drépanocytose et la bêta-thalassémie - et plusieurs maladies qui ravagent le système immunitaire. système.

Par ailleurs, des scientifiques de l'Université Duke et de deux autres laboratoires indépendants ont annoncé vendredi qu'ils utilisaient la même approche pour réparer un gène musculaire, rétablissant ainsi la fonction de souris atteintes d'un type de dystrophie musculaire incurable. Leurs conclusions ont été publiées dans la revue Science.

Des chercheurs de Boston déploient l'outil pour traiter une maladie oculaire héréditaire rare qui peut entraîner la cécité. D'autres équipes s'efforcent de réparer les gènes responsables de la maladie de Huntington, du syndrome de Sanfilippo et de la fibrose kystique.

Mais sa promesse thérapeutique est ce qui excite la communauté médicale, d’autant plus que le prix de la nouvelle technologie chute et que l’accès à celui-ci augmente.

Il a suscité de grands espoirs dans le domaine de la thérapie génique, et a subi un revers majeur en 1999 lorsque Jesse Gelsinger, un adolescent de l'Arizona atteint d'une maladie génétique du foie, a eu une réaction fatale au virus utilisé par les scientifiques pour insérer un gène correctif.

Ces approches plus anciennes ne pouvaient pas garantir que le nouveau gène était épissé au bon endroit. Cela risquait également de perturber les gènes adjacents.

Bien qu'il y ait eu des améliorations récentes avec deux techniques plus précises, elles prennent beaucoup de temps et sont délicates.

CRISPR - qui signifie «répétitions palindromiques courtes régulièrement intercalées,» ou des grappes de brèves séquences d'ADN qui se lisent de la même manière vers l'avant et vers l'arrière - change la donne. A seulement 3 ans, il fonctionne comme la fonction de recherche et remplacement d'un ordinateur.

CRISPR a été dans le collimateur de la controverse en raison de son profond potentiel à réorganiser les éléments de base de la vie. En décembre, des experts se sont réunis à Washington, DC, pour demander des limites à son utilisation dans la création de nouveaux organismes dangereux ou «bébés de conception».

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Bruce

Extrait de l'article sur Mercury News: «Les scientifiques prévoient de récolter certaines des cellules malades qui donnent naissance au sang ou aux cellules du système immunitaire, appelées cellules souches, à partir de la moelle osseuse d'un patient. Ensuite, le patient subirait une chimiothérapie intensive pour tuer les cellules souches malades restantes et faire de la place pour de nouvelles. Qu'est-ce qui pourrait mal se passer?