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La maladie à prions est l'équivalent animal de l'encéphalopathie spongiforme bovine (ESB), ou maladie de la vache folle. Il détruit le tissu cérébral, est dégénératif, transmissible et mortel. En tant que tels, les tirs de thérapie génique ont le potentiel d'être une arme biologique mortelle.