Test humain de la modification de l'ADN CRISPR s'accélérant rapidement

CRISPR
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Une autre course aux armements modifie le génome humain en éditant l'ADN avec la nouvelle technologie CRISPR. La boîte de Pandore a déjà été ouverte et les vannes ont été déclenchées.  Éditeur TN

Après avoir terminé son introduction en bourse au moins un million de dollars 100 cet été, Intellia Therapeutics se prépare pour des tests humains de sa technologie CRISPR préclinique avec de nouvelles fouilles conçues pour renforcer ses capacités de recherche.

La biotechnologie, qui bénéficie du soutien et de partenariats d’Atlas, de Novartis et de Regeneron, est en pleine mutation alors qu’elle se dirige vers son nouveau installations de laboratoire à 40 Erie Street, à Cambridge, MA.

«Le domaine de l'édition du génome évolue rapidement et notre travail pour développer des thérapies pour les patients exige que nous disposions de l'infrastructure nécessaire à la croissance de la R&D et que nous nous préparions aux études précliniques et aux essais cliniques», a déclaré le Dr Nessan Bermingham, PDG et fondateur d'Intellia Therapeutics.

«Pour atteindre nos objectifs, nous continuons de recruter les meilleurs talents et veillons à ce que notre personnel de qualité dispose des installations et des outils appropriés pour transformer CRISPR / Cas9 en produits de transformation de la vie.»

La nouvelle installation est conçue pour permettre à Intellia de poursuivre ses programmes scientifiques et de "continuer à tirer parti de notre site du Massachusetts aux côtés d'institutions universitaires et de recherche en biotechnologie de premier plan", a ajouté le Dr Bermingham.

Le nouveau siège d'Intellia a été spécialement conçu pour abriter sa R&D, ses équipes opérationnelles et son personnel administratif en pleine croissance, a déclaré la biotech, alors qu'elle se dirige vers les tests cliniques.

Intellia a ajouté qu'elle maintiendrait également les opérations sur son site actuel situé au 130 Brookline Street à Cambridge. Les nouvelles fouilles de recherche augmenteront toutefois l’espace total occupé par le laboratoire et le bureau d’Intellia, qui passera de la superficie actuelle de 15,000 à plus de 80,000, ce qui lui permettra de doubler son équipe et de dépasser le nombre d’employés de 200.

Il a retiré son offre publique de 108 millions de dollars en mai, argent qui sera utilisé pour poursuivre les programmes de R&D pour ses candidats jusqu'à la soumission d'au moins un IND, selon son dépôt SEC-1 à l'époque.

La biotech a également annoncé qu'elle allait se lancer dans «l'acquisition d'entreprises ou de technologies» pour ses programmes de recherche.

Cela inclut la progression de ses produits candidats de pipeline in vivo et ex vivo, ainsi que le développement de ses technologies de délivrance et de la plate-forme d'édition de gènes CRISPR / Cas9.

Un de ses candidats in vivo, qui cible la transthyrétine amyloïdose (ATTR), une maladie potentiellement mortelle causée par des protéines transthyrétiniques mal repliées qui s'accumulent sous forme de fibrilles amyloïdes dans de multiples organes, est développé en collaboration avec Regeneron.

Selon la société, il s'agit d'un candidat potentiel qui pourrait passer aux essais permettant à IND de se développer au cours des prochains mois 12 à 24.

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